Hintergrund: Maligne Periphere Nervenscheidentumoren (MPNST) sind seltene, aggressive und häufig metastasierende Weichgewebetumoren. Die Hauptsäule der Therapie ist eine radikale chirurgische Entfernung des Tumors, jedoch ist die Prognose des MPNST mit einem 5-Jahres Gesamtüberleben (OS) von 47-60% bis heute schlecht. Die ergänzende perioperative Strahlentherapie und Chemotherapie bleiben in ihrer Wirksamkeit umstritten. Ziel dieser Studie ist es, den Einfluss der Therapiemodalitäten Strahlentherapie (RT) und Operation (OP), sowie die klinischen Parameter, Resektionsstatus (R0-R2) und Grading (G1-G3), als prognostische Faktoren und deren Einfluss auf das OS und das progressionsfreie Überleben (PFS) zu untersuchen.
Methoden: Es wurde eine retrospektive, monozentrische Kohortenstudie an 57 erwachsenen MPNST-Patienten durchgeführt, die zwischen 2007 und 2023 an der Charité behandelt wurden. Die erhobenen Daten stammen aus den klinischen Datenbanksystemen. Die Tumor- und Therapievariablen wurden mit IBM SPSS Statistics anhand der univariablen Cox Regressionsanalyse und des Log-Rank-Tests bezüglich ihres Einflusses auf das OS und PFS untersucht.
Ergebnisse: Es wurden 57 Patienten in die Studie eingeschlossen, davon waren 42,1% (n=24) männlich und 57,9% (n=33) weiblich. Der durchschnittliche Beobachtungszeitraum betrug 38,3 (Standardabweichung (SD):37,8) Monate. Das durchschnittliche Alter bei Erstdiagnose betrug 48,8 (SD: 18,72) Jahre. Es traten 10,9% (n=6) RT-induzierte MPNST und 27,3% (n=15) Neurofibromatose Typ 1-assoziierte MPNST auf. Die häufigsten Lokalisationen waren mit 26,3% (n=15) die Kopf/Hals-Region und mit 22,8% (n=13) die Extremitäten. Im Grading hatten 15,4% (n=6) Patienten G1-Tumoren, 43,6% (n=17) Patienten G2-Tumoren und 41,0% (n=16) Patienten G3-Tumoren. Unter den Patienten erhielten 30,9% (n=17) eine alleinige OP, 45,5% (n=25) eine Kombination aus OP und RT und 20,0% (n=11) keine Lokaltherapie. In 55,3% (n=21) der Fälle konnte eine R0-Resektion, in 31,6% (n=12) eine R1-Resektion und in 13,2% (n=5) eine R2-Resektion erreicht werden. Das mediane OS und PFS der Gesamtstudienpopulation waren 56,9 (Konfidenzintervall (CI): 25,9-87,9) und 11,7 (CI: 8,1-15,5) Monate. Es wurde ein Einfluss auf das OS durch RT (p=0,001; Hazard Ratio (HR): 0,34 vs. keine RT) und OP (p=0,002; HR: 3,04 keine OP vs. OP), sowie auf das PFS durch RT (p=0,001; HR: 0,34 vs. keine RT) und OP (p=0,023; HR:2,4 keine OP vs. OP) festgestellt. Der Resektionsstatus und das Grading haben keinen Einfluss auf das OS oder auf das PFS.
Diskussion: Eine OP und RT scheinen einen Vorteil für die Prognose zu haben. Das Grading und positive Resektionsränder scheinen die Prognose nicht zu beeinflussen. Es ergeben sich Limitationen durch das retrospektive Studiendesign und die geringe Fallzahl. Für die Zukunft gilt es weitere prospektive Studien durchzuführen, um prognostische Faktoren zu eruieren und mit effektiven Therapien die Prognose von MPNST-Patienten zu verbessern.
Background: Malignant peripheral nerve sheath tumors (MPNST) are rare, invasively growing, often metastasizing, aggressive soft tissue tumors. To date the mainstay of therapy is radical surgical excision of the tumor. Still the prognosis of MPNST is poor with a 5-year overall survival (OS) between 47-60%. The role of perioperative radiotherapy (RT) and chemotherapy remain controversial. The aim of this study is to investigate the role of the treatment modalities radiotherapy (RT) and surgery (OP), as well as the clinical parameters, resection status (R0-R2) and grading (G1-G3), on OS and progression-free survival (PFS).
Methods: A single-center, retrospective cohort study was conducted on 57 MPNST patients treated at Charité between 2007 and 2023. The data was collected from the clinical database systems. The tumor and therapy variables of interest were analyzed with IBM SPSS Statistics by performing univariable Cox regression analysis and the log-rank test to identify prognostic factors on OS and PFS.
Results: A total of 57 patients were included in this study, of which 42.1% (n=24) were male and 57.9% (n=33) female. The mean Follow-Up time was 38.3 (standard deviation (SD): 37.8) months. The mean age at first diagnosis was 48.8 (SD:18.72) years. It occurred 10.9% (n=6) RT-induced MPNST and 27.3% (n=15) Neurofibromatosis type 1-associated MPNST. The most common tumor sites were 26.3% (n=15) head and neck tumors and 22.8% (n=13) extremity tumors. Regarding histological grading, 15.4% (n=6) patients had G1 tumors, 43.6% (n=17) patients had G2 tumors, and 41.0% (n=16) patients had G3 tumors. Among all patients treated, 30.9% (n=17) received surgery alone, 45.5% (n=25) received a combination of surgery and RT, and 20.0% (n=11) patients received no local therapy. Among the patients, 55.3% (n=21) patients received R0 resection, 31.6% (n=12) patients received R1 resection, and 13.2% (n=5) patients received R2 resection. The median OS and PFS of the overall study population were 56.9 (confidence interval (CI): 25.9-87.9) and 11.7 (CI: 8.1-15.5) months, respectively. Univariable Cox regression revealed an effect on OS by RT (p=0.001; hazard ratio (HR): 0.34 vs. no RT) and surgery (p=0.002; HR: 3.04 no surgery vs. surgery) and on PFS by RT (p=0.001; HR: 0.34 vs. no RT) and surgery (p=0.023; HR:2.4 no surgery vs. surgery). Resection status and grading had no influence on OS or PFS.
Conclusion: Surgery and RT seem to have a beneficial effect on the prognosis. Grading and positive margins do not appear to influence the prognosis. All results must be interpreted critically due to natural limitations in account of retrospective study design and small sample size. Further prospective studies are required in the future to determine prognostic factors and improve the outcome of MPNST patients with effective therapies.
