Myasthenia gravis ist eine seltene Autoimmunerkrankung, welche sich durch eine belastungs- und tageszeitabhängige Muskelschwäche mit Besserung der Symptomatik nach Ruhe auszeichnet. Die Krankheit zeigt in der Regel generalisierte Verläufe, dabei können potenziell alle quergestreiften Muskeln (Extremitäten-, Atem-, Kopfhalte-, Rumpf- und bulbäre Muskulatur) beteiligt sein. Eine Exazerbation der Krankheit, gekennzeichnet durch respiratorische Insuffizienz und die Notwendigkeit zur Beatmung und intensivmedizinischen Behandlung, nennt man myasthene Krise. Patientinnen und Patienten, die eine myasthene Krise erleiden, haben trotz stetiger Verbesserung der medizinischen Versorgung immer noch eine hohe Mortalitätsrate. Es gibt eine Reihe etablierter Risikofaktoren für eine bevorstehende myasthene Krise, aber bislang fehlen einfache Prädiktionswerkzeuge, um vulnerable Patientengruppen zu identifizieren und die Behandlung rechtzeitig anpassen zu können. Eine praktikable und kostengünstige Möglichkeit wäre die Verwendung von Standardlaborparametern zur Risikostratifizierung. Im klinischen Alltag erfolgt die Beurteilung von Krankheitsverläufen häufig anhand von Blutbild und Infektionsparametern. In der Literatur finden sich Hinweise, dass dies auch für die Myasthenie denkbar wäre. Mit der vorliegenden Pilotstudie untersuchte ich, ob es möglich ist, anhand von Blutbild und CRP das Risiko für das Auftreten einer Krise abzuschätzen. Diese Laborparameter wurden in einer retrospektiven Fall-Kontroll-Studie für Patientinnen und Patienten, die bereits eine oder mehrere Krisen erlitten und für Myasthenie-Erkrankte ohne Krisenereignis im Beobachtungszeitraum verglichen. Für die Analyse wurden zwei unterschiedliche statistische Modelle genutzt. Es handelt sich um eine monozentrische Studie mit 15 Patientinnen und Patienten aus dem integrierten Myastheniezentrum der Charité, die im Beobachtungszeitraum mindestens eine myasthene Krise erlitten, welche nach erfolgter Datenaufbereitung manuell ausgewählt und mit Kontrollpatientinnen und -patienten gematcht wurden. Die Ergebnisse zeigen, dass eine Risikostratifizierung für das Auftreten einer myasthenen Krise anhand von Laborparametern möglich ist. Aufgrund der geringen Fallzahl und der kleinen Kohorte wäre es jedoch notwendig meine Resultate in größeren, prospektiven Studien zu validieren, mit dem Ziel einen einfachen Prädiktionsscore zu erarbeiten und somit eine frühzeitige, individualisierte Therapieanpassung zu ermöglichen, die Mortalität der myasthenen Krise zu senken und die Therapie der Myasthenia gravis weiter zu verbessern.
Myasthenia gravis is a rare autoimmune disease, characterized by fatigable weakness of the voluntary muscles, with symptoms improving after rest. The disease usually shows generalized courses, potentially involving all striated muscles (limb, respiratory, head-holding, trunk and bulbar muscles). An exacerbation of the disease, characterized by respiratory insufficiency and the need for ventilation and intensive care treatment, is called myasthenic crisis. Despite constant improvements in medical care, the mortality rate in patients who suffer a myasthenic crisis is still relatively high. To date, there is a number of established risk factors for an imminent myasthenic crisis, but so far simple prediction tools, to identify vulnerable patient groups to aid early intervention, are missing. A practicable and cost-effective option would be the use of standard laboratory parameters for risk stratification. In clinical practice, the course of a disease is often assessed using hemogram and inflammation-related laboratory parameters. There are indications in the literature that this could also be possible for myasthenia gravis. In this pilot study, I investigated whether it is possible to estimate the risk of an occurring crisis using blood count and CRP. I compared these laboratory parameters in a retrospective case-control study for patients suffering from one or more crises and for myasthenia patients without crisis event during the observation period. This is a monocentric study with 15 patients from the Charité's integrated myasthenia center who suffered at least one myasthenic crisis during the observation period. After data preparation, they were manually selected based on the completeness of the available data and matched with control patients. The results demonstrate that risk stratification for the occurrence of a myasthenic crisis based on laboratory parameters is possible. However, due to the limited number of cases and the sample size, it is necessary to validate my results in larger, prospective studies aiming to develop a simple prediction score and thus enable early, individualized treatment, reduction of mortality and further improvement of the therapy for myasthenia gravis.
