Die Mastozytose ist eine seltene heterogene Erkrankung und die Mehrheit der erwachsenen Patienten leidet häufig an den Symptomen aus Mastzellen. Trotz ständiger Fortschritte in der Erforschung dieser Erkrankung gibt es bislang keine kurative Therapie. Die konventionelle Behandlung ist symptombezogen und besteht aus Wirkstoffen, die die Wirkung von Mastzellmediatoren antagonisieren, die Mediatorsekretion inhibieren oder die Mastzellproliferation modulieren. Fortschritte im molekularen Verständnis der Pathophysiologie liefern neue Therapieansätze mit neueren Tyrosinkinaseinhibitoren. Behandlungsempfehlungen sind nicht evidenzbasiert und basieren vielmehr auf Expertenmeinungen, die auf Erfahrungen der Behandler mit anderen allergologischen Therapien beruhen. Bisher existieren einige Studien zur Lebensqualität bei Mastozytose, es gibt jedoch noch keine systematische Erfassung, wie gut die Patienten versorgt sind. In der prospektiven Querschnittsbefragung wurde die Wirksamkeit der aktuell für die Behandlung der Mastozytose eingesetzten Therapieverfahren und die Zufriedenheit der Patienten mit ihrer individuellen Therapie analysiert. Zunächst erfolgte eine Erhebung der demografischen Daten und Therapieverfahren. Die Patienten gaben eine subjektive Einschätzung ihrer Beschwerdekontrolle, Therapiezufriedenheit und Wunsch nach Therapieverbesserung an. Zur Untersuchung der Beschwerdekontrolle und Lebensqualität bekamen sie einen Symptomfragebogen zur individuellen Einschätzung der aktuellen Behandlung (MAS), einen validierten Fragebogen zur Erfassung der Lebensqualität bei Mastozytose (MC-QoL), eine Patientenbewertung über die Krankheitsschwere (PGA-’disease severity’) und Beeinträchtigung (PGA-QoL) in den vergangenen zwei Wochen sowie den SF-12 Fragebogen. Von 214 verschickten Fragebögen konnten 76 Bögen ausgewertet werden. Trotz Rekrutierung aus der Mastozytose-Sprechstunde der Charité-Universitätsmedizin Berlin nutzten lediglich 51,3 % der Befragten eine medikamentöse Behandlung. Im Vergleich zu Patienten ohne Medikamenteneinnahmen hatten sie sowohl stärkere Beschwerden als auch eine stärkere Einschränkung der Lebensqualität. Die Einschränkung der Lebensqualität betraf die Symptome, das Sozialleben/die Funktionsfähigkeit und die Hautbeschwerden, nicht aber die Emotionen. Insgesamt waren sie signifikant unzufriedener und wünschten häufiger eine Therapieverbesserung. Die am häufigsten eingesetzte Therapie war mit 94,9 % eine Behandlung mit Antihistaminika der 2. Generation. 32,4 % nahmen diese in Standarddosis ein, 59,4 % nutzten die Empfehlung einer Erhöhung der Standarddosis, wovon 13,5 % das Vierfache ausschöpften. Die Anzahl der Tabletten nahm mit der Beschwerdestärke sowie damit verbundender Einschränkung der Lebensqualität zu. Bei vielen Patienten führte selbst eine Erhöhung der Dosis auf das Vierfache der Standarddosis nicht zu einer ausreichenden Symptomkontrolle. Die Ergebnisse verdeutlichen, dass die zurzeit vorhandenen unterschiedlichen Therapieverfahren zur Behandlung der verschiedenen Mastozytosekategorien oftmals nicht ausreichend sind um eine zufriedenstellende Symptomkontrolle zu erzielen. Die Therapie der Mastozytose stellt nach wie vor eine Herausforderung dar und erfordert ein besseres sowie umfassenderes Verständnis über die Erkrankung und ihre Therapie.
Mastocytosis is a rare heterogeneous disease and the majority of adult patients often suffer from symptoms caused by mediator release from mast cells. Despite constant progresses in mastocytosis research, there is still no curative treatment. The conventional treatment is symptomatic and relies on agents that antagonize the effects of mast cell mediators, inhibit mediator secretion or modulate mast cell proliferation. Advances in the molecular pathophysiology have provided new therapeutic approaches with novel tyrosine kinase inhibitors. Treatment recommendations are not evidence-based, but rather based on expert opinions in allergic diseases. There are some studies on quality of life in mastocytosis patients, but there is not yet any systematic assessment of therapeutic outcomes. The prospective cross-sectional survey analyzed the efficacy of current treatment methods for mastocytosis and the patient satisfaction with their individual treatment. First demographic data and treatment methods were collected. Subjective evaluation of symptom control, therapy satisfaction and request for therapy improvement were reported by patients. To study symptom management and quality of life, patients were given a Symptom Questionnaire for an individual assessment of the current treatment (MAS), a validated Mastocytosis Quality of Life Questionnaire (MC-QoL), a patient global assessment of disease severity (PGA disease severity) and impairment (PGA-QoL) during the previous 2 weeks and the SF-12 Survey. In total 214 questionnaires were sent, to which 76 could be evaluated. Despite patient recruitment from the outpatient clinic at Charité-Universitätsmedizin Berlin, only 51,3 % used a medicinal treatment. In comparison to patients without medication, they had more severe symptoms as well as a greater impairment of quality of life, which affected symptoms, social life/functioning and skin, but not emotions. Overall they were significantly less satisfied and more frequently wanted therapeutic improvement. Second-generation antihistamines were with 94,9 % the most commonly used therapy. 32,4 % took the usual daily dose and 59,4 % received an increased dose, of which 13,5 % increased up to 4-fold. The number of tablets increased with higher burden and activity of symptoms as well as related impairment of quality of life. For many patients, an increase even up to 4-fold did not lead to a sufficient symptom improvement. The results suggest, that the currently existing various treatment methods for different mastocytosis subgroups often cannot achieve a satisfactory symptom control. Mastocytosis still remains a challenge and needs a better and more comprehensive understanding of the disease and its therapy.
