Hintergrund: Prä- und Postzulassungsstudien von neuen Behandlungsansätzen auf Basis innovativer Medizinprodukte und diagnostischer Tests bieten wichtige Einsichten und gesundheitsökonomische Erkenntnisse in relevante Prozesse der Produktentwicklung.
Methoden: Anhand von gesundheitsökonomischen Analysen zu personalisierten Immunsuppressionsregimen nach Organtransplantationen, implantierbaren SPG-Stimulatoren bei chronischem Clusterkopfschmerz, sowie versorgungswirtschaftlicher Analysen des endovaskulären Mitralklappen-Clippings bei Mitralklappeninsuffizienz und der endoskopischen Lungenvolumenreduktion mit Hilfe von Ventilen und Coils bei chronischer obstruktiver pulmonale Krankheit (COPD), soll die vorliegende Dissertation wichtige Rückschlüsse auf die Produktentwicklung identifizieren. Dabei werden die Erkenntnisse der jeweiligen Studien in den Gesamtkontext der Produktentwicklung gestellt und mögliche Rückschlüsse für eine verbesserte Produktentwicklung im Sinne des entwicklungsbegleitenden und iterierenden Health Technology Assessments (eHTA) mit dem Ziel der Erstattungsfähigkeit durch die gesetzliche Krankenversicherung in Deutschland analysiert.
Ergebnisse: Basierend auf fünf vorliegenden Publikationen konnten wichtige Rückschlüsse auf folgende Aspekte der Produktentwicklung von Medizinprodukten und in-vitro Diagnostika gezogen werden: antizipierte Wirksamkeit und Test-Performance, angemessene Patientenselektion, klinische Entscheidungsfindung, Dynamik der Produktadaption, antizipierte Patientenzahlen in unterschiedlichen Gesundheitssystemen, Lerneffekte im Rahmen der klinischen Produktanwendung, antizipierte und tatsächliche Kosten und Kosteneffektivität der neuen Behandlungsoptionen, sowie die Identifikation von persistierenden Evidenzlücken und Hinweise auf sinnvolle Generierung relevanter zusätzlicher Evidenz.
Diskussion: Durch Antizipation einschlägiger Wege in die regelhafte Erstattung können bereits im Entwicklungsprozess Fragen zu adäquaten Studiendesigns, angemessener Patientenselektion, effizienten Ressourcenallokation, Verifizierung von Modell-basierten gesundheitsökonomischen Ergebnissen, Anvisierung von Versorgungslücken und Berücksichtigung von Lernkurveneffekten frühzeitig adressiert werden. Ferner wird diskutiert unter welchen Voraussetzungen dies möglich ist.
Schlussfolgerung: Die gezielte Auswertung gesundheitsökonomischer und versorgungswirtschaftlicher Studien neuer Medizinprodukte und Diagnostika erlaubt Einsichten und Rückschlüsse auf die Produktentwicklung, die im Entwicklungsprozess neuer Therapien bereits frühzeitig berücksichtigt werden sollten. So können diese Erkenntnisse zur Bereitstellung und Erzeugung weiterer gesundheitsökonomischer Evidenz beitragen, die anschließend in Erstattungsprozessen genutzt werden kann.
Background: Pre- and post-approval studies of new treatment approaches based on innovative medical devices and diagnostic tests offer potentially important findings and insights into relevant product development processes.
Methods: Based on health economic analyses of personalized immunosuppression regimens after organ transplantation, implantable SPG stimulators in chronic cluster headache, of endovascular mitral valve clipping in mitral valve insufficiency and of endoscopic lung volume reduction by means of vales and coils in patients with chronic obstructive pulmonary disease (COPD), this dissertation aims to identify important conclusions for product development. The findings of the respective studies will be put into the overall context of product development, and possible conclusions for improved product development in terms of early Health Technology Assessment (eHTA) with the aim of achieving regular reimbursement by the statutory health insurance in Germany will be analyzed.
Results: Based on five available publications, important conclusions could be drawn on the following aspects of product development of medical devices and in-vitro diagnostics: anticipated efficacy and test performance, appropriate patient selection, clinical decision making, dynamics of product adaptation, anticipated patient numbers in various health care systems, learning effects in the context of clinical product use, anticipated and actual costs and cost-effectiveness of new treatment options, as well as the identification of persistent evidence gaps and indications for meaningful generation of relevant additional evidence.
Discussion: By anticipating relevant pathways to reimbursement, questions of adequate study design, appropriate patient selection, efficient allocation of resources, verification of model-based health economic outcomes, targeting of gaps in care and consideration of learning curve effects can be addressed already at early stages of the development process. Furthermore, it is discussed under which conditions this is possible.
Conclusion: The targeted evaluation of health economic and health care management studies of new medical devices and diagnostics provides insights and conclusions for product development, which should be taken into account early on in the development process of new therapies. Thus, these findings can contribute to the provision and generation of further health economic evidence that can subsequently be used in reimbursement processes.
