Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine schwerwiegende neurodegenerative Er-krankung, die bei Erhalt intellektueller Funktionen durch fortschreitenden Verlust der Willkürmotorik einschließlich der Atemmuskulatur zum Tod innerhalb von 3-5 Jahren führt. Da eine Heilung gegenwärtig nicht möglich ist, konzentrieren sich die Therapie-möglichkeiten auf die Behandlungsziele Symptomkontrolle, Teilhabe und Überleben. Hierfür kommen Medikamente, Heil- und Hilfsmittel sowie eine Ernährungs- und Beatmungsversorgung zum Einsatz. Die Dissertation fokussiert sich auf die 3 Studien, die offene Forschungsfragen der Hilfsmittel-, Ernährungs- und Beatmungsversorgung adressieren. Ziel der Beatmungsversorgung sind Symptomkontrolle und Lebenszeitverlängerung. 28 % der ALS-Patienten erhalten eine nicht-invasive (18 %) oder invasive (10 %) Beat-mungstherapie. Zunehmend werden Ärzte mit dem Wunsch des Patienten zum Thera-pieabbruch der Beatmungstherapie konfrontiert. Studie 1 (Kettemann et al.) untersucht erstmalig die klinischen Merkmale derjenigen Patienten, die eine Beendigung der Beat-mungstherapie (BBT) realisieren. Dabei wurden 49 ALS-Patienten (nichtinvasiv, n=13; invasiv n=36) und zwei unterschiedliche Behandlungspfade (intensivierte Symptomkontrolle, ISK; tiefe Sedierung, TS) der Palliativversorgung untersucht. Die BBT war mit dem Entstehen einer Ophthalmoplegie (41%) und dem damit verbundenen Verlust der Kommunikationsfähigkeit sowie mit einem hohen motorischen Funktionsverlust assoziiert. Der Sterbeprozess mit ISK war protrahiert (32 Stunden), während die verbleibende Lebensspanne in TS (0,3 h) signifikant verkürzt war. Ernährungsversorgung dient der Kompensation einer ALS-assoziierten Dysphagie und der Abwendung einer Malnutrition. Studie 2 (Dorst et al.) untersucht die Versorgung mit einer perkutanen endoskopischen Gastrostomie (PEG) bei 89 Patienten aus 9 ALS-Zentren über 3 Jahre. In dieser Studie konnte gezeigt werden, dass die frühzeitige, vor Gewichtsverlust von mehr als 5 kg, angelegte PEG unter einmaliger („single shot“) Antibiotikatherapie eine sichere Methode darstellt, die mit einer hochkalorischen Nahrungszufuhr mit einer Verbesserung des Überlebens verbunden ist. Die Hilfsmittelversorgung ist ein wesentliches Element der ALS-Behandlung, die auf eine verbesserte Symptomkontrolle und Teilhabe abzielt. Studie 3 (Funke et al.) untersucht über 3 Jahre die Versorgungsrealität von 1479 ALS-Patienten aus 4 deutschen 2 ALS-Zentren, die mit 3.313 Hilfsmitteln aus den Bereichen Orthesen, unterstütze Kommunikation, therapeutische Bewegungsgeräte und Elektrorollstühle versorgt wurden. Nur 64 % der ärztlich indizierten Hilfsmittel erreichten die Patienten, bedingt durch Ablehnungen von Patienten (9,8%) und Kostenträgern. Die Versorgungslatenzen und die Leistungsunterschiede innerhalb der Krankenkassen waren erheblich. Alle 3 Studien bilden die Versorgungsrealität aus Teilbereichen der gegenwärtigen Be-handlungsoption bei der ALS ab. In der Studie 1 wurden zwei unterschiedliche Behand-lungspfade der Palliativversorgung definiert und charakterisiert. Studie 2 und 3 generieren konkrete Handlungsempfehlungen in der klinischen Versorgung von ALS-Patienten. Die Ergebnisse der 3 Studien werden dazu beitragen, Behandlungsstandards und Leitlinien der ALS-Versorgung weiterzuentwickeln.
Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is a severe neurodegenerative disease characterized by progressive loss of motor function including respiratory muscles, leading to death within 3 to 5 years, while cognitive functions mostly remain unimpaired. Since cure is currently not achievable, therapy is focussed on treatment of symptoms, partici-pation and survival. Means to accomplish these goals comprise medication, physiotherapy/logopedics/occupational therapy, artificial ventilation, nutrition, and assisting devices. This thesis is focussed on three studies addressing scientific issues regarding assisting devices, nutrition, and artificial ventilation. Treatment goals of ventilation encompass control of symptoms and survival. Twentyeight percent of ALS patients either receive non-invasive (18%) or invasive (10%) ventilation. Physicians are increasingly confronted with patient’s requests for termination of ventilation. For the first time, study 1 (Kettemann et al.) examined the clinical characteristics of patients putting such a termination into effect. In 49 patients (13 on non-inva-sive, 36 on invasive ventilation) two different approaches of palliative care were ana-lyzed: intensified control of symptoms (ICS) and deep sedation (DS). The request for termination was associated with both, evolving ophthalmoplegia (41%) depriving pa-tients of their capability to communicate, and severe loss of motor function. The process of dying was rather protracted with ICS (32 hrs), while DS significantly shortened this period (0.3 hrs). Artificial nutrition compensates for ALS-associated dysphagia and prevents malnutrition. Study 2 (Dorst et al.) examined the course (3yrs) in 89 patients (9 centers) who received a percutaneous endoscopic gastrostomy (PEG). It was demonstrated that early (i.e., weight loss ≤ 5 kg) PEG application with a single shot of antibiotics and subsequent slow but high-caloric feed charge is safe and improves survival. Supply of ALS patients with assisting devices is a crucial element of treatment and is mainly focussed on symptom control and participation. Study 3 (Funke et al.) examined reallife technical support in 1479 patients from 4 German centers who were prescribed a total of 3.313 devices comprising 4 areas: orthoses, assisted communication, motion devices, and electric wheelchairs. Only 64% of prescribed aids eventually reached the patients, due to refusal by patients in almost 10%, while refusal by health insurance funds was responsible in the majority of cases. Furthermore, latencies before provision of aids and the scope of service significantly differed among health care providers. The studies demonstrate the reality of health care in subdomains of current treatment options for ALS. Thus, these studies may contribute to future standards of care and guidelines.
