Validierung der deutschen Fassung des "Scleroderma Health Assessment Questionnaire" zur Erfassung der funktionalen Gesundheit bei Patienten mit Systemischer Sklerose

Abstract

Hintergrund und Fragestellung Patienten mit systemischer Sklerose können aufgrund des chronischen Verlaufs und der potentiellen vitalen Bedrohung stark in ihrer funktionellen Gesundheit eingeschränkt sein. Mit dem Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) wurde von Steen und Medsger eine Erweiterung des seit 30 Jahren genutzten HAQ vorgelegt, welcher die sklerodermietypischen Organmanifestationen wie Raynaudphänomen, digitale Ulzerationen, gastrointestinale und pulmonale Beschwerden sowie globale Beeinträchtigung in Form von visuellen Analogskalen adressiert. In dieser Arbeit sollte die deutsche Version des SHAQ auf die Gütekriterien Objektivität, Reliabilität und Validität inklusive der Änderungssensitivität hin untersucht und seine Anwendbarkeit bei Patienten mit systemischer Sklerose im deutschsprachigen Raum überprüft werden. Es sollte der Nachweis erfolgen, dass der vorliegende Fragebogen ein geeignetes Mittel ist, eine auf die systemische Sklerose zurückzuführende Beeinträchtigung und Behinderung adäquat zu erfassen und mögliche Risikogruppen innerhalb der heterogenen Patientenpopulation zu identifizieren. Methode Für die Validierungsuntersuchung wurde eine vom Deutschen Netzwerk für Systemische Sklerodermie (DNSS) zur Verfügung gestellte deutsche Version des SHAQ genutzt. Der SHAQ besteht aus in 8 Kategorien zusammengefassten 20 Fragen zur Bewältigung alltäglicher Kompetenzen, die vom Patienten mit 0 (keinerlei Schwierigkeiten) bis 3 (unmöglich) bewertet werden können. Kalkuliert wurden der SHAQ-DI, die 5 Organ-VAS, der mittlere VAS-Score sowie der SHAQ-Score. Die einzelnen Scores können Werte zwischen 0 und 3 annehmen, wobei höhere Scores schwerere Beeinträchtigung durch SSc anzeigen. Für die Überprüfung auf Reliabilität des SHAQ wurden die Methoden der Testhalbierung (Split-Half- Korrelation) sowie der inneren Konsistenz angewandt. Die Testhalbierungsmethode wurde mittels Spearman-Rangkorrelation dargestellt, für die innere Konsistenz wurde Cronbachs Alpha bestimmt. Die Reliabilität ist bei Korrelationskoeffizienten größer als 0,80 gegeben. Die Validität des SHAQs wurde anhand von Kriteriums-, Konstrukt- und diskriminanter Vali-dität überprüft. Die Kriteriumsvalidität wurde anhand des Scleroderma Disease Activity Index mittels Sensitivität, Spezifität sowie „area under the curve“ (AUC) geprüft. Für die Konstruktvalidität wurden klinische Messungen und Erhebungen der Organbeteiligung der Patienten mit denen durch die Patienten selbst im Fragebogen notierten Beeinträchtigungsschwere verglichen. Anwendung fanden Korrelationsanalysen (Spearman-Rangkorrelation für quantitative Variable und punktbiseriale Korrelation für dichotome Merkmale) sowie Lagetests für unabhängige Stichproben (t-Test und Fisher-Exakt-Test). Hohe Übereinstimmungswerte wurden für konvergente Konstrukte, niedrige für divergente Konstrukte erwartet [95]. Der SHAQ-DI und der SHAQ-Score wurden auf ihre diskriminanten Fähigkeiten hin untersucht. Für die Änderungssensitivität des SHAQs wurden die Fragebögen derjenigen Patienten ausgewertet, die mindestens zwei Bögen im einen Mindestabstand von 9 Monaten ausfüllten und für die zeitgleich klinische Evaluation erfolgte. Die Evaluation erfolgte anhand von Lagetests (t-Test, Wilcoxon-Rangsummentest). Potentielle Risikofaktoren für Behinderung wurden mittels Relativem Risiko dargestellt. Ergebnisse und Diskussion Die deutsche Fassung des SHAQ ist ein objektives Werkzeug zur Beurteilung der funktionellen Gesundheit von Patienten mit systemischer Sklerose. Bei der Reliabilitätsanalyse fanden sich sehr hohe Korrelationskoeffizienten (r=0,93 bzw. 0,98; p < 0,0001), wodurch die Zuverlässigkeit der deutschen Version des SHAQ nachgewiesen ist. Der deutsche SHAQ zeigt eine mittlere Kriteriumsvalidität (r = 0,36 für SHAQ-Score), eine sehr gute Konstruktvalidität mit mittlerer bis hoher Konvergenzvalidität (r > 0,40) sowie minimaler Divergenzvalidität (r < 0,25) und eine sehr gute diskriminante Validität. Es zeigte sich zudem eine Überlegenheit des SHAQ- Scores gegenüber dem SHAQ-DI. Der Fragebogen zeigte sich sensitiv für Veränderungen des Gesundheitszustands. Erwartungsgemäß stiegen die Folge- Scores bei klinischer Verschlechterung im Gegensatz zur Gruppe mit Besserung oder Konstanz der Symptomatik signifikant höher an. Relative Risikoraten sind für Patienten mit Organsymptomen signifikant erhöht (RR= 4,7 für Raynaudphänomen RR = 3,8 für ≥ 3 betroffene Organe). In der Zusammenschau der Ergebnisse lässt sich verifizieren, dass die deutsche Version des SHAQ mit seinen Funktionsscores SHAQ-DI und SHAQ-Score ein objektives, valides und reliables Werkzeug zur Erfassung der funktionellen Gesundheit sowie der Lebensqualität von Patienten mit systemischer Sklerose ist.

Objective To study the feasibility, reliability, and validity of the German version of the Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) as a functional score assessing disability and poor quality of life in systemic sclerosis (SSc). Because the value of SHAQ has never been assessed for German patients, we therefore planned to validate the German version in a large monocentric cohort of German-speaking patients according to international recommendations. Methods We used the German version provided by the German Network of Systemic Scleroderma (DNSS) and calculated the SHAQ-DI and SHAQ- Score. SHAQ-DI is obtained by calculating the mean of highest scored answer in each of 8 categories. SHAQ-Score is calculated by averaging SHAQ-DI with the 5 organ VAS scores. All Scores range between 0 to 3 with higher scores representing worse functionality and worse outcome. Reliability was tested using split-half-correlation and internal consistency. Questionnaire is men- tioned to be reliable, if correlations coefficients turn out higher than 0.80. We studied validi-ty of SHAQ by construct, criterion and discriminant validity. Construct validity was assessed by comparing the clinician's assessment of the patient's (organ) disability with the scores noted by the patient in the questionnaire. High correlation coefficients are expected for convergent constructs, poor correlations for divergent constructs respectively. For criterion validity functional scores were compared to valid activity score SDAI evaluating sensitivity, specificity and area under the curve (AUC). Discriminant validity was tested comparing levels of SHAQ-DI and SHAQ-Score due to different organ manifestations. We tested sensitivity to change for patients with at least two completed SHAQ in a minimum period of 9 months via t-test for paired samples and Wilcoxon’s rank sum test. Probability for increased SHAQ scores and decreased functional health due to specific risk factors is measured by relative risk ratio. Results A total of 435 consecutive patients fulfilling ACR and DNSS criteria for systemic sclerosis (SSc) from Department of Rheumatology of Charité Berlin were included. From 435 patients 347 were female, median age was 57 years. In total there were 1085 questionnaires available. 223 questionnaires were available for reliability analysis. We found high correlation coefficients (for split half correlation r=0.93, for internal consistency r=0.98; p < 0.0001) and therefore we could show a very good reliability of the German SHAQ. We found relatively weak criterion validity, whereas construct validity was very good: convergent constructs show high to moderate correlations and divergent constructs fail to correlate. German SHAQ is also able to discriminate between patients suffering from several clinical features and those without organ manifestations. 238 patients filled out questionnaire at least twice and were available for testing SHAQs sensitivity to change. Median SHAQ scores as well as organ VAS showing changes in health status sensitively. We found significantly higher scores in patients developing specific organ involvement in contrast to patients without these developments. Additionally patients with reduced health status had increased scores at follow up visit and scores decreased in group with clinical improvement or stability. We found high probabilities for SSc associated disability and reduced quality of life in patients suffering from Raynaud’s phenomenon (4.7-fold higher risk). An intense amount of involved organs is associated with an almost fourfold risk of disability. A threefold increased risk for disability also was shown in patients with gastrointestinal involvement. Similar high risk ratios were counted for patients with at least 3 involved organs, digital ulcers, and musculoskeletal involvement. Disability and poor quality of life is likely to be protected in male gender and anti centro-mer autoantibodies positive patients. Conclusion The SHAQ with its functional scores SHAQ-DI and SHAQ score is a valid and reliable tool assessing functional disability and quality of life in patients with systemic sclerosis.