Hintergrund: Bei Patienten mit hämatologischen Malignomen ist die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloHSCT) eine kurative Therapieoption. Eine alloHSCT birgt jedoch viele Risiken und Nebenwirkungen. Da die Transplantationszahlen und Erfolgsraten stetig ansteigen, ist es besonders wichtig die Daten stetig auszuwerten und somit eine permanente Qualitätskontrolle durchzuführen. Patienten und Methoden: In dieser retrospektiven Studie wurden die Daten von 1.087 erwachsenen Patienten, die von 2013 bis 2020 an der Charité eine alloHSCT erhalten haben, untersucht. Die statistische Grundlage bildeten Kaplan-Meier-Kurven und Cox-Regressions Modelle. Als primärer Endpunkt wurde das Outcome der Patienten anhand der non-relapse-Mortality (NRM) nach alloHSCT definiert. Als sekundäre Endpunkte betrachteten wir, wie sich die Diagnose, der Spendertyp, die Konditionierung, eine akute Graft-versus-Host-Erkrankung und das Alter auf die Parameter des Outcomes auswirkten. Es wurde berechnet, welche Parameter einen relevanten Einfluss auf die NRM, das Gesamtüberleben (OS) oder die Ausbildung von Rezidiven haben. Zusätzlich teilten wir die Probanden in zwei Kohorten ein (2013-2016 und 2017-2020) und verglichen diese. Ergebnisse: Ein Jahr nach alloHSCT lag die NRM bei 17,8% und das OS bei 65,3%. Ein Rezidiv trat bei 22,5% der Patienten bis ein Jahr nach alloHSCT auf. Bei 35,6% trat bis 100 Tage nach alloHSCT eine akute Graft-versus-Host-Erkrankung auf. 10,5% der Patienten erlitten bis ein Jahr nach alloHSCT eine chronische Graft-versus-Host-Erkrankung. Einen signifikanten Einfluss auf die NRM hatten ein Karnofsky-Index <90 (HR 1,92; p<0,01) und ein EMBT-Score <4 (HR 0,72, p = 0,0264). Ein signifikanter Einfluss auf das OS wurde für einen Karnofsky-Index <90 (HR 1,72; p <0,01) einen EBMT-Score <4 (HR 0,71, p<0,01) und für die Ausbildung eines Rezidivs (HR 5,6; p<0,01) berechnet. Patienten, die mit einem intensitätsinduzieren Konditionierungsschema konditioniert wurden, hatten ein signifikant höheres Risiko ein Rezidiv zu erleiden (HR 1,45; p = 0,0274). Zwischen den einzelnen Kohorten ergab sich ein statistisch signifikanter Anstieg (p = 0,002) der cGVHD in der Kohorte 2017-2020. Schlussfolgerungen: Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Patienten mit einem schlechten Punktwert im Karnofsky-Index und EBMT-Score eine höhere therapieassoziierte Mortalität aufweisen. Die häufigste Ursache für Sterblichkeit nach einer alloHSCT ist das Auftreten eines Rezidivs, gefolgt von hoher therapieassoziierter Mortalität. Dies unterstreicht die Notwendigkeit nach weiterer Forschung in diesem Bereich sowie der Entwicklung neuer Therapeutika. Insgesamt konnte gezeigt werden, dass die Daten zum Outcome nach einer alloHSCT an der Charité dem internationalen Vergleich entsprechen.
Background: An allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (alloHSCT) is a curative option for patients with hematologic malignancies. It is, however, a risky procedure with many side effects. As transplant numbers are increasing, it is important to continuously both evaluate the data and implement quality control. Patients and methods: In this retrospective study, data were investigated for 1,087 adult patients who received an alloHSCT at the Charité between January 2013 and December 2020. Kaplan-Meier curves form the statistical basis and Cox-Regression models were used to determine hazard ratios. The primary objective was to examine patient outcome in terms of non-relapse-mortality (NRM) after alloHSCT. The secondary objective was to examine how diagnosis, donor-type, conditioning regimen, acute Graft-versus-Host-disease and age influenced the outcome. An attempt was made to determine which parameters had a relevant influence on NRM, overall survival (OS) and relapse occurrence. The study group was split into two cohorts (2013-2016 and 2017-2020) and these were compared to one another. Results: One year after alloHSCT, NRM was 17.8%, OS was 65.3%., and for 16.9% results are unknown. Relapse occurred in 22.5% of the patients. Acute graft-versus-host-disease was diagnosed in 35.6% of the patients 100-days after transplantation, and 10.5% of the patients suffered from a chronic graft-versus-host-disease one year after an alloHSCT. The Karnofsky- Performance-Scale <90 (HR 1.92, p<0.01) and the EBMT-Score <4 (HR 0.72, p = 0.0264) had a significant influence on NRM. A significant influence on OS was seen in patients with a Karnofsky-Performance-Scale <90 (HR 1.72, p <0,01), an EMBT-Score <4 (HR 0.71, p<0,01) and the occurrence of relapse (HR 5.6, p<0.01). Patients who received a reduced intensity conditioning regimen had a significantly higher risk (HR 1.45, p = 0.0274) of suffering a relapse. There was a statistically significant increase (p = 0,002) in cGVHD in the cohort 2017-2020, compared to the cohort 2013-2016. Conclusion: The results showed that patients with lower Karnofsky-Performance-Scale values and EBMT-Score had a higher therapy-associated-mortality. The most common cause of death after alloHSCT was relapse, followed by therapy-associated mortality, which emphasizes the importance of further research and development of new therapeutic approaches. Overall, it was shown that the outcome data following an alloHSCT at the Charité compare well to international results.
