Einleitung und Zielsetzung Rezidivierende Angioödeme sind nicht juckende, plötzlich auftretende, wiederkehrende Schwellungen unterschiedlicher Genese, die besonders im Gesichtsbereich zu vorübergehenden Entstellungen führen können. Treten die Schwellungen an den oberen Atemwegen auf, können Sie einen lebensbedrohlichen Verlauf nehmen. An anderen Lokalisationen, wie z.B. den Extremitäten, führen sie oft zu funktionellen Einschränkungen. Entsprechend gehen wiederkehrende Angioödeme regelmäßig mit einer deutlichen Einschränkung der Lebensqualität der Betroffenen einher. Bis ins Jahr 2012 gab es kein etabliertes Messinstrument, um die Lebensqualität von Patienten mit rezidivierenden Angioödemen spezifisch zu erfassen. Ziel der vorliegenden Arbeit war es entsprechend, einen Fragebogen zur Erfassung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit rezidivierenden Angioödemen (AE-QoL) zu entwickeln und zu validieren. Methoden Zunächst wurden 29 potentielle Fragen (Items) für den AE-QoL entwickelt, die anschließend basierend auf einer Impactanalyse und Prüfung der Inhaltsvalidität auf 17 Fragen reduziert („item reduction“) und im Rahmen einer explorativen Faktorenanalyse vier Dimensionen zugeteilt werden konnten. Im Validierungsprozess wurden die Dimensionen und der Gesamtscore des finalen AE-QoL in Bezug auf ihre Validität und Reliabilität überprüft. Ergebnisse Insgesamt wurden 110 Patienten in die Entwicklungs- und Validierungsstudie des AE-QoL eingeschlossen. Dabei konnte ein Patient Reported Outcome (PRO)-Instrument mit 17 Fragen und einer vierdimensionalen Struktur (Funktionsfähigkeit, Müdigkeit/ Gemütszustand, Ängste/ Scham und Ernährung) entwickelt werden. Durch die Berechnung des Pearson-Korrelationskoeffizienten konnte gezeigt werden, dass die Scores des AE-QoL mit denen des DLQI und des SF-36 korrelieren (Konvergenzvalidität). Außerdem wurde mit Mithilfe des ANOVA Trendtests gezeigt, dass die Angioödembedingte Beeinträchtigung der Lebensqualität unter zunehmender, patientenselbstbewerteter Krankheitsaktivität steigt (Known-groups-Validität, p<0,001). Die vier Dimensionen als auch der gesamte Fragebogen zeigten eine exzellente interne Konsistenz mit Cronbachs Alpha-Werten zwischen 0,8-0,9. Die Überprüfung der Test-Retest-Reliabilität zeigte mit einem Intraklassen-Korrelationskoeffizienten >0,70 eine gute Reproduzierbarkeit. Anhand einer multiplen linearen Regressionsanalyse konnte gezeigt werden, dass sowohl das Geschlecht als auch die von den Patienten selbst eingeschätzte Krankheitsaktivität einen signifikanten Einfluss auf die Beeinträchtigung der Lebensqualität haben. Schlussfolgerung Der AE-QoL ist das erste spezifische, valide und reliable Messinstrument zur Erfassung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Patienten mit rezidivierenden Angioödemen. Es handelt sich um ein PRO-Instrument (Patientenfragebogen), welches mit 17 Fragen für die Patienten gut zu bewältigen ist.
Introduction and Objectives Recurrent angioedema is a non-itchy, repeatedly and suddenly occurring swelling of varying origin which can particularly lead to a temporarily deformed appearance in facial areas. If the swelling appears in the region of the upper airways, it can result in a life-threatening situation. It is not uncommon for angioedema at other location, for example, at the extremities, to lead to restricted function. Recurrent angioedema correspondingly frequently results in a significantly reduced quality of life for the sufferer. Until 2012, there has not been a specific instrument to measure the quality of life of patients with recurrent angioedema. In this study, a questionnaire to assess the health-related quality of life of patients with recurrent angioedema (AE-QoL) has been developed and validated. Methods 29 potential questions (items) were initially developed for the AE-QoL which were sub-sequently reduced to 17 (“item reduction”) based on an impact analysis and testing of content validity. In line with an exploratory factor analysis, the items could be assigned to one of four dimensions. During the validation process, the dimensions and total score of the final AE-QoL were checked in terms of their validity and reliability. Results A total of 110 patients were included in the development and validation of the AE-QoL. As a result, a PRO instrument with 17 questions and a four-dimensional structure (func-tioning, fatigue/ mood, fears/ shame and nutrition) was developed. Through the calculation of the Pearson score it could be demonstrated that the scores of the AE-QoL correlate with those of the DLQI and SF-36 (convergent validity). Furthermore, with the help of ANOVA trend test it was demonstrated that angioedema-caused impairment of quality of life increases with increasing disease activity established by means of a patient self-assessment (Known-groups validity, p< 0,001). The four dimensions, as well as the entire questionnaire showed an excellent internal consistency with Cronbachs alpha values of 0.8-0.9. The Test-Retest Reliability verified a good reproducibility with an Intraclass Correlation Coefficient (ICC) of >0.7. On the basis of the multiple linear regression analysis, it could be shown that the sex of the patient as well as the patient's evaluation of the disease activity have a significant influence on the impairment of the patient's quality of life. Conclusion The AE-QoL is the first specific valid and reliable instrument for recording the health-related quality of life of patients with recurrent angioedema. It is a PRO instrument (patient questionnaire) which, with 17 questions, is easily manageable for the patients.
