Patient-reported outcome measures: applications and challenges in the field of neurology

Abstract

Patient-reported outcome measurements (PROMs) are tools that can give a broad view of a patient's health, rather than just focusing on their clinical symptoms. They are part of a trend that aims to shift the health care paradigm towards a patient-centre care approach. Given their increasing importance, it is crucial that appropriate PROMs are administered, correct methods are employed to analyse their results, and their strengths and limitations are discussed. In Thesis Article 1, I developed a mapping algorithm to convert values from a condition-specific PROM (Headache Impact Test-6) into German EQ-5D utility scores. We started by analysing the correlation between the two instruments, as well as their conceptual overlap. We then fitted several regression models. I showed that there might be no conceptual overlap between the HIT-6 and the EQ-5D-5L. Thus, mapping can’t always be used to obtain utilities. Despite a plethora of guidance on ways to conduct as well as report mapping studies, small attention has been devoted to how authors work with datasets with multiple observations per subject over time. In Thesis Article 2 I conducted a systematic review on the methodological challenges of this subject. I showed that when data sets with multiple observations are used, researchers often only employ one time point in the estimation data set and another time point for its validation, hence ignoring that health states with different degrees of severity may be present only at a specific time point. Thesis Article 3 uses a PROM (EQ-5D-3L) and a clinician-reported measure of global disability (mRS – modified Ranking Scale) to conduct, respectively, a cost-utility and a cost-effectiveness analysis. The G-formula was employed to compute incremental costs and incremental outcomes due to a mobile stroke unit (MSU) mobilisation. We found that the additional MSU mobilisation yielded an incremental EUR 40,984 per quality-adjusted life year and an incremental EUR 81,491.49 per survival without symptoms/disability (using a dichotomised mRS). This PhD dissertation showcases different methods within the health data sciences field, including the development of a mapping algorithm, the conduction of a systematic review and the conduction of an economic evaluation.

Patient-reported outcome measurements (PROMs) sind Instrumente, die einen umfassenden Überblick über den Gesundheitszustand eines Patienten geben können, anstatt sich nur auf seine klinischen Symptome zu konzentrieren. Sie sind Teil eines Trends, der darauf abzielt, das Paradigma der Gesundheitsversorgung in Richtung eines patientenzentrierten Versorgungsansatzes zu verändern. In Anbetracht ihrer zunehmenden Bedeutung ist es von entscheidender Bedeutung, dass geeignete PROMs durchgeführt werden, korrekte Methoden zur Analyse ihrer Ergebnisse angewandt werden und ihre Stärken und Grenzen diskutiert werden. In Artikel 1 meiner Dissertation habe ich einen Mapping-Algorithmus entwickelt, um Werte eines krankheitsspezifischen PROM (Headache Impact Test-6) in EQ-5D-Utility-Scores für Deutschland zu übersetzen. Zunächst analysierten wir die Korrelation zwischen den beiden Instrumenten sowie ihre konzeptionelle Überschneidung. Anschließend haben wir mehrere Regressionsmodelle berechnet. Dadurch konnte gezeigt werden, dass es möglicherweise keine konzeptionelle Überschneidung zwischen dem HIT-6 und dem EQ-5D-5L gibt. Daher kann das Mapping nicht immer zur Ermittlung des Utility Scores verwendet werden. Trotz einer Vielzahl von Anleitungen zur Durchführung und Berichterstattung von Mapping- Studien wurde der Frage wenig Aufmerksamkeit gewidmet, wie Autoren mit Datensätzen mit wiederholten Messungen pro Person im Laufe der Zeit umgehen. In Artikel 2 meiner Dissertation habe ich eine systematische Übersicht über die methodischen Herausforderungen dieses Themas erstellt. Es konnte gezeigt werden, dass bei der Verwendung von Datensätzen mit wiederholten Messungen die Wissenschaftler oft nur einen Zeitpunkt für den Schätzdatensatz und einen weiteren für dessen Validierung verwenden und somit ignorieren, dass Gesundheitszustände mit unterschiedlichen Schweregraden nur zu einem bestimmten Zeitpunkt vorliegen können. In Artikel 3 dieser Dissertation werden ein PROM (EQ-5D-3L) und ein vom Arzt angegebenes Maß für die globale Behinderung (mRS – modified Rankin Scale) verwendet, um eine Kosten- Nutzwert- bzw. eine Kosten-Wirksamkeits-Analyse durchzuführen. Die G-Formel wurde verwendet, um die zusätzlichen Kosten und die zusätzlichen Ergebnisse aufgrund der Entsendung einer mobilen Schlaganfallstation (MSU) zu schätzen. Es zeigte sich, dass der zusätzliche Einsatz der MSU zu zusätzlichen Kosten in Höhe von €40.984 pro qualitätsbereinigtem Lebensjahr und €81.491,49 pro Überleben ohne Behinderung führte (unter Verwendung einer dichotomisierten mRS). In dieser Dissertation werden verschiedene Methoden im Bereich der Gesundheitsdatenwissenschaften vorgestellt, darunter die Entwicklung eines Mapping-Algorithmus, die Durchführung einer systematischen Übersicht und die Durchführung einer wirtschaftlichen Bewertung.