Einleitung: Die Mastozytose ist eine spontan auftretende Erkrankung, die mit einer klonalen und neoplastischen Proliferation morphologisch und immunphänotypisch veränderter Mastzellen in verschiedenen Organen verbunden ist, wie beispielsweise Haut, Knochenmark und Gastrointestinaltrakt. Die Ausprägung der Symptome, die meist durch die Freisetzung von Mastzellmediatoren ausgelöst werden, kann sich negativ auf die Kontrolle der Erkrankung auswirken. Bisher gibt es kein validiertes Instrument für die Erfassung der Krankheitskontrolle bei Patienten mit Mastozytose. Das Ziel dieser Arbeit besteht daher darin, ein krankheitsspezifisches Instrument für die Erfassung der Krankheitskontrolle bei Patienten mit Mastozytose zu entwickeln und zu validieren. Methoden: Im Rahmen der Itemgenerierung wurden anhand von semi-strukturierten Patienteninterviews, Literaturrecherchen und Expertenmeinungen 6 vorläufige Items abgeleitet. Danach erfolgte nach einer ersten Patientenbefragung mit einer Impactanalyse, einem anschließenden Expertenreview und einer Inhaltskontrolle eine Itemreduzierung. Das vorläufige Instrument wurde durch eine zweite Patientenbefragung anhand von Cognitive Debriefing getestet, um dadurch den Fragebogen zu finalisieren. Der Fragebogen wurde dann auf Validität, Reliabilität und weitere Einflussfaktoren getestet. Ergebnisse: Es nahmen 101 Patienten an der Validierungsstudie teil. Das finale Instrument MCT besteht aus 5 Fragen. Dabei ist es möglich, eine valide Gesamtpunktzahl zu erheben. Der MCT zeigte eine exzellente interne Konsistenz, Test- Retest-Reliabilität, eine Korrelation mit Ankerfragebögen und eine Known-groups Validität. Außerdem wurde eine ROC-Analyse durchgeführt, wonach ein Wert von 13 oder mehr eine gute Kontrolle der Erkrankung widerspiegelt. Zusammenfassung: Der MCT ist das erste deutschsprachige Instrument zur Messung der Krankheitskontrolle bei erwachsenen Patienten mit Mastozytose. Mit diesem kurzen Instrument kann zuverlässig ein wertvoller Beitrag für eine individuelle Patientenversorgung, für die Qualitätssicherung und die Datenerhebung in klinischen Studien geleistet werden.
Background: Mastocytosis is a spontaneously occurring heterogeneous disease characterized by a clonal expansion of neoplastic mast cells in various organs as skin, bone marrow and gastrointestinal tract. The vast majority of patients suffer from symptoms caused by mediator release from mast cells, which can have a negative effect on disease control. As of yet, there is no specific and validated instrument available to measure disease control in patients with mastocytosis. Objective: To develop and validate a disease-specific tool to measure and monitor the control of disease in patients with mastocytosis, the Mastocytosis Control Test (MCT). Methods: Six potential MCT items were generated in a combined approach consisting of semi-structured patient interviews, expert input and literature research. Item selection was performed by impact analysis followed by an expert review. In addition, a cognitive debriefing was performed. The resulting MCT was tested for validity, reliability and influence factors. Results: 101 patients took part in the MCT validation study. The final MCT consists of 5 items. The test showed a valid total score and an excellent test-retest reliability. The MCT was further tested for convergent and known groups validity. The tool showed a strong correlation with related anchors. A ROC curve analysis suggested a cutoff value of 13 or more points to identify patients with a good control of disease. Conclusions: The MCT is a disease-specific, valid and reliable patient-reported outcome measure for adult patients with mastocytosis. It may serve as a valuable tool to measure and monitor disease control, both, in clinical trials and in routine care.
